'핵산의약품'은 DNA, RNA 등 유전정보를 관장하는 물질을 뜻하는 '핵산'을 의약품으로 활용한다.이를 통해 기존의 저분자량 약물 및 항체 약물로는 표적화할 수 없는 mRNA, miRNA 등의 분자를 표적화할 수 있어 차세대 의약품으로서의 기대가 크다.이전에는 다루기 어려웠던 약물의 탄생으로 이어질 것으로 기대되어 전 세계적으로 활발한 연구가 진행되고 있습니다.

한편, 핵산 의약품의 개발에는 “(i) 체내 핵산 분자의 불안정성”, “(ii) 약물 부작용 우려”, “(iii) 약물 전달 시스템(DDS)의 어려움” 등 극복해야 할 문제가 지적되어 왔다.또한 핵산의 지배적인 특허권을 유럽과 미국 기업들이 독점하고 있어 일본 기업들이 핵산 의약품 개발에 한 발짝 뒤쳐져 있어 일본 개발에 방해가 되고 있다.

핵산 약물의 특성

“핵산의약품”은 기존 의약품과는 완전히 다른 작용기전을 가진 차세대 신약개발 기술입니다.또한 적당한 크기의 분자로 쉽게 제조할 수 있는 능력과 항체의약품을 능가하는 효능과 안전성을 발휘할 수 있는 가능성이 있는 것이 특징이다.이러한 특징으로 인해 기존에 치료가 어려웠던 암 및 유전성 질환은 물론 인플루엔자, 바이러스 감염 등의 질병에 대한 핵산 치료제의 활용이 기대된다.

핵산 약물의 종류

DNA와 RNA를 활용한 핵산 치료제에는 게놈 DNA(mRNA, miRNA 등)로부터 단백질이 합성되는 단계에서 핵산을 표적으로 하는 것과 단백질을 표적으로 하는 것이 있다.

핵산 의약품(예방 및 치료용 의약품)의 종류 및 특성

작용기전과 표적에 따라 종류와 특성이 다른 핵산의약품이 있다.